中国速度，全球"首发"！勃林格殷格翰新药圣利卓®家族皮下注射制剂率先在华获批

用于减少12岁及以上青少年和成人的泛发性脓疱型银屑病发作

• 圣利卓®家族皮下注射制剂用于减少泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作适应症在中国的获批，使其成为跨国药企中首个全球多中心同步研发并率先在华获批的全球创新药。
• 圣利卓®是同类首个阻断白介素-36受体 (IL-36R)激活的单克隆抗体，临床数据显示圣利卓®家族皮下注射制剂能显著降低GPP 发作风险 84%长达48周。[1]
• GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病，患者迫切需要可以减少GPP发作且兼具安全性的疗法。

上海2024年3月6日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，中国国家药品监督管理局已批准公司罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓®家族皮下注射制剂（通用名：佩索利单抗）的上市申请，用于减少12岁及以上青少年（体重≥40 kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，简称GPP）发作。此次新药注册申请在中国的获批，使得圣利卓®家族皮下注射制剂成为跨国药企中首个全球多中心同步研发并率先在华获批的全球创新药，早于美国、欧盟和日本，开创了行业新纪元！2023年该新药成为跨国药企中首个率先在华申请注册的全球创新药，开创了先河。此前，圣利卓®家族静脉注射制剂已在中国获批用于治疗成人GPP发作。基于高度未被满足的医疗需求和积极的临床试验结果，圣利卓®家族在中国获批的两个适应症均获得中国国家药品监督管理局突破性疗法认定和优先审评审批资格。圣利卓®家族皮下注射制剂的获批也充分体现了勃林格殷格翰以患者为中心的"中国速度"和"中国温度"——全球多中心同步研发、率先在华申请注册、率先在华获批、广泛惠及中国多年龄层患者。

GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病[2],[3]，患病率为1.403/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者[4]。与寻常银屑病不同，GPP临床表现为皮肤会广泛爆发脓疱，并伴有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP在病程中呈反复发作，或持续性发作[5]，其发作可能导致患者住院治疗，甚至可能伴随严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症等，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量[6],[7]。因此患者迫切需要可以减少GPP发作且兼具安全性的疗法。

圣利卓®是同类首个阻断白介素-36受体 (IL-36R)激活的单克隆抗体，可针对性抑制与GPP发作密切相关的白细胞介素-36（IL-36）通路[2],[8],[9]，通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除，减少GPP发作。

圣利卓®家族皮下注射制剂在中国率先获批是基于一项全球多中心、关键性EFFISAYIL™2临床研究。EFFISAYIL™ 2是首个也是规模最大的评估减少 GPP 发作的跨国随机临床研究，该研究评估了皮下（SC）注射本品作为维持治疗，在青少年和成人中减少GPP发作和持续控制 GPP 症状的有效性和安全性。研究显示，与安慰剂治疗相比，圣利卓®家族皮下注射制剂能显著降低GPP 发作风险 84%长达48周。此外，该试验纳入123 名患者，试验证明接受高剂量组的患者在接受治疗4 周后没有出现GPP发作[10]。

浙江大学医学院附属第二医院皮肤科主任、EFFISAYIL™2临床试验中国首席研究者郑敏教授表示："很高兴能与全球专家一起参与EFFISAYIL™2临床研究，中国贡献了该研究将近20%的受试者。此项研究在GPP治疗领域具有突破性的里程碑意义，填补了高度未满足的临床需求。结合此前已获批的治疗GPP发作适应症，佩索利单抗减少发作适应症的获批为GPP患者提供了安全有效的全周期疾病管理方案，让患者远离GPP反复发作带来的身心困扰。我们也期待治疗疾病发作结合减少发作治疗能为患者提供‘双重保护'，更好地守护GPP患者的身心健康。"

勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人张维博士表示："圣利卓®家族皮下注射制剂率先在华获批，彰显了中国政府加快推动新药好药审评审批，围绕‘临床急需'，加速为患者带来创新药物的决心。同时我们也很自豪，这是勃林格殷格翰第一次在中国市场实现一款创新药的全球首发，印证了公司‘中国关键'战略的成功落地以及我们始终以患者为中心的价值导向。未来，我们将依托全球丰富的研发管线，继续与相关部门紧密合作加速引进创新药品，帮助更多中国患者从兼具疗效和安全性的创新药物中获益，助力健康中国2030目标的实现。"

关于泛发性脓疱型银屑病（GPP）

GPP 是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病[1],[2]，临床上与斑块状银屑病不同[4],[5]。GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱[4],[5]。GPP患者的临床病程各不相同，有些患者可反复发作，而另一些患者则表现为疾病持续存在且间歇性发作[4]。虽然GPP发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，可能会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命[5]。这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担[11]。GPP在不同区域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者[5],[11],[12],[13],[14]。对于能够快速解决GPP发作症状并能减少复发，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求[2],[6]。GPP的发作可导致住院并可能发生严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量[5],[6]。

关于圣利卓®家族

圣利卓®家族（通用名：佩索利单抗）包含静脉注射制剂和皮下注射制剂，是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体 (IL-36R)的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关[5],[7],[8]。佩索利单抗静脉注射制剂已获得包括美国、日本、中国和欧盟等多国监管机构批准，用于治疗成人GPP发作。

[1] Lebwohl M et al. Spesolimab for the prevention of generalized pustular psoriasis (GPP) flares: Results from the randomized, placebo-controlled trial Effisayil 2. Abstract presented at the 25th World Congress of Dermatology July 2023, Singapore.

[2] Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.

[3] Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343

[4] 《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月

[5] Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799.

[6] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

[7] Puig L, Choon SE, Gottlieb AB, et al. Generalized pustular psoriasis: a global Delphi consensus on clinical course, diagnosis, treatment goals, and disease management. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2023 Jan 6. doi: 10.1111/jdv.18851.

[8] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in plaque psoriasis and pustular psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

[9] Bachelez H, et al. Inhibition of the Interleukin-36 Pathway for the Treatment of Generalized Pustular Psoriasis. N Engl J Med. 2019; 380:981-983.

[10] Lebwohl M et al. Spesolimab for the prevention of generalized pustular psoriasis (GPP) flares: Results from the randomized, placebo-controlled trial Effisayil 2. Abstract presented at the 25th World Congress of Dermatology July 2023, Singapore.

[11] Hanna M, et al. Economic burden of generalized pustular psoriasis and palmoplantar pustulosis in the United States. Curr Med Res Opin. 2021. 37(5):735-742.

[12] Augey F, et al. Generalized pustular psoriasis (Zumbusch): a French epidemiological survey. Eur J Derm. 2006; 16(6):669-673.

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